ただし、世界経済の見通しが不透明感を増す中、今後のグローバル展開に向けて手元資金の充実を図ったものです。
今後、臨床試験で有効性を述べていく上では、このデータに加えて客観的な指標での裏付けが必要になります。
生まれつき特定の酵素の働きが弱かったり、なかったりして、精神発達遅滞などの症状が現れる希少な遺伝性疾患はまだまだたくさんある。
以上が、ライソゾーム病治療薬の開発進捗ですが、そのほか成長ホルモン領域についても治験が進捗しています。
現在、来年の第2相試験開始に向けて、当局ならびに先生方と協議を行っているところです。
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